Od 1. rujna nadomjesna enzimska terapija pojavit će se na popisu nadoknađenih lijekova. Novostvoreni program lijekova posvećen pacijentima s Fabryjevom bolesti uključivat će dva lijeka koji su krajem prošle godine dobili pozitivnu preporuku Agencije za procjenu i tarifiranje zdravstvene tehnologije: Fabrazyme i Replagal.
- Radosan je to dan za nas, ali i za pacijente, jer druge bolesti - tzv Rijetke bolesti uključene su u takvu potpunu državnu skrb, potpunu naknadu troškova, potpunu brigu o poljskom zdravstvenom sustavu. Postoje dva lijeka i oba će biti dostupna svim poljskim pacijentima. Pacijenti s Fabryjevom bolešću godinama su čekali da mogu dobiti nadoknadu lijekova koji im zapravo spašavaju zdravlje i život. Kao Ministarstvo zdravstva, naša je dužnost pomoći tim ljudima, bez obzira na to koliko velika grupa mogla biti - rekao je ministar zdravstva Łukasz Szumowski tijekom današnje konferencije za tisak.
- Ovo je trenutak proboja, koji završava desetogodišnje iskušenje pacijenata s Fabryjevom bolešću. Trenutna vlada prva je vlada Republike Poljske koja je učinila ono što prethodni vladari nisu. Pozitivna odluka ministra Szumowskog za nadoknadu enzimske nadomjesne terapije osigurava mnogim obiteljima s Fabryjevom bolešću pristup zdravstvenoj i spasonosnoj terapiji koja se već duži niz godina uspješno koristi u cijeloj Europskoj uniji. Napokon, pacijenti s Fabryjevom bolešću moći će živjeti normalno i dostojanstveno u Poljskoj, bez straha za sutra, bez patnje i bez boli - naglašava Anna Moskal, predsjednica Udruge obitelji s Fabryjevom bolešću.
- Zahvaljujući velikoj odlučnosti i ustrajnosti mnogih ljudi, uključujući ministra Macieja Miłkowskog, s kojim smo se imali priliku dva puta sastati, kao i široku skupinu stručnjaka iz neprikosnovenih medicinskih vlasti prof. IMiD Dr hab. n. med. Jolanta Sykut - Cegielska, nacionalna savjetnica u području metaboličke pedijatrije, predsjednica odbora Poljskog društva za urođene nedostatke u metabolizmu, prof. dr. hab. n. med. Jarosław Sławek - predsjednik Poljskog neurološkog društva, prof. dr. hab. n. med. Piotr Ponikowski
- predsjednik Poljskog kardiološkog društva, prof. dr. hab. med. Michał Nowicki - dosadašnji predsjednik Poljskog društva za nefrologiju, prof. dr. hab. n. med. Andrzej Oko - predsjednik Poljskog nefrološkog društva, prof. dr. hab. Krzysztof Pawlaczyk, dr. Med., Dr. Stanisława Bazan-Sochy, konačno prof. dr. hab. n. med. Mieczysław Walczak, koji se osobno zalagao za to da ova odluka danas bude pozitivna. Bez njihove ogromne predanosti i znanja ne bismo bili tu gdje jesmo. Danas možemo s pouzdanjem reći da Fabryjeva bolest više nije smrtna kazna već kronična bolest koju, kao i u svakoj civiliziranoj zemlji, možemo učinkovito liječiti i u Poljskoj - dodaje Moskal.
- Već godinama, kao Nacionalni forum za liječenje terapije rijetkih bolesti, zajedno s Udrugom obitelji s Fabryjevom bolešću, koja je osnivač našeg foruma, tražimo terapiju za pacijente s Fabryjevom bolešću. Napokon smo to doživjeli. To je ogroman uspjeh! Rijetke bolesti poljski sustav do sada nije primijetio. Trenutno ih počinju primjećivati, na primjer kroz nacrt Nacionalnog plana za rijetke bolesti ili odluke poput današnje u vezi s nadoknadom liječenja za pacijente s Fabryjevom bolešću. Otvoren je put za rijetke bolesti! - napomenuo je Mirosław Zieliński, predsjednik Nacionalnog foruma za terapiju rijetkih bolesti.
O Fabryju
Fabryjeva bolest je jedna od rijetkih rijetkih bolesti koja se može učinkovito liječiti opskrbom pacijenta enzimom alfa-galaktozidaza (alfa-GAL) koji nedostaje, a koje tijelo ne može proizvesti. Osobe s Fabryjevom bolešću nasljeđuju abnormalnu strukturu gena odgovornog za proizvodnju ovog enzima. Njegov nedostatak uzrokuje nakupljanje lipida u mnogim tkivima i krvnim žilama, oštećujući na pr. bubrezi, srce ili mozak.
Neliječeni bolesnici razvijaju ozbiljne komplikacije organa: zatajenje bubrega (što posljedično zahtijeva početak dijalize i transplantaciju bubrega); ozbiljne kardiovaskularne komplikacije kao što su infarkt miokarda, valvularna insuficijencija, hipertrofija lijeve klijetke; ili na više udaraca. Devastacija uzrokovana nedostatkom enzima u tijelu pacijenta ne može se poništiti, zbog čega je toliko važno započeti liječenje u ranoj fazi bolesti.
-objawy-przyczyny-i-leczenie-kretynizmu.jpg)
