Pacijenti s najtežim oblicima leukemije ostaju bez lijekova

Na popisu nadoknađenih lijekova u studenom nije bio lijek koji spašava živote ljudi koji pate od kronične mijeloične leukemije i akutne limfoblastične leukemije. Trenutno se Program doniranja koji financira proizvođač lijekova postupno ukida, a pacijenti još uvijek traže od Ministarstva zdravstva pristup inovativnim terapijama koje su standardne u Europi.

Poljaci bez pristupa nadoknadi lijeka koji inhibira razvoj bolesti

Život često ovisi o pacijentu koji prima inovativni lijek. Članovi Nacionalnog udruženja za pomoć bolesnicima s kroničnom mijeloičnom leukemijom (PBS) uložili su sve napore da promijene sudbinu ljudi koji su ozbiljno bolesni s kroničnom mijeloičnom leukemijom i akutnom limfoblastičnom leukemijom. Problem je pobudio zanimanje medija, zastupnika, stručnjaka i mnogih ljudi dobre volje. Na kraju aktivnosti usmjerenih na poboljšanje položaja pacijenata, naišli su na neshvatljiv otpor službenika Ministarstva zdravstva.

"Kronična mijeloična leukemija" ili "akutna limfoblastna leukemija" - takva dijagnoza donedavno postavljena u našoj zemlji značila je smrtnu kaznu. Zahvaljujući razvoju medicine pojavila se revolucionarna spasonosna terapija, a time i nada za pacijente koji boluju od raka krvi. Inovativni lijek mogao bi spriječiti napredovanje bolesti, omogućiti im povratak u život i posao ili pričekati transplantaciju koštane srži. Ispostavilo se da je radost pacijenata prolazna, jer mjesečni tretman lijekom košta oko 28.000 PLN. Do kraja života moraju uzimati jednu tabletu dnevno, ali većina dijagnosticiranih pacijenata ne može si priuštiti takav trošak, čak iako je to trošak njihova života.

Udruga PBS više je puta uputila žalbu i poslala dopise Ministarstvu zdravstva u vezi s pacijentima koji su bili podvrgnuti neuspješnom liječenju uporabom nadoknađenih preparata. Za ovu skupinu ljudi jedini spas i nada u život je Iclusig (ponatinib). To je medicinski proizvod koji ima status spasonosne terapije kod pacijenata koji su razvili rezistenciju ili imaju kontraindikacije za uporabu inhibitora. 150 pacijenata može preživjeti, ali nužni je korak uvesti financiranje lijeka s dokazanom učinkovitošću.

Članovi saborskog Odbora za zdravstvo također su zamoljeni za pomoć. 2017. zastupnici Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz, Jolanta Szczypińska donijeli su parlamentarnu presudu o pacijentima s PBSh i OBL. Zastupnica Małgorzata Zwiercan, koja još nije dobila odgovor od Ministarstva zdravstva.

Jedina pomoć koju je poljska država odlučila ponuditi oboljelima od ovih bolesti jest pristup lijeku Iclusig (ponatinib) u okviru postupka hitnog pristupa medicinskim tehnologijama. To je trebalo biti brzo spašavanje za pacijente kojima trebaju lijekovi registrirani u Europskoj uniji, ali koji nisu pokriveni naknadom u Poljskoj. Riječ je o pacijentima kod kojih lijekovi s popisa troškova ne djeluju, pa je pristup novim terapijama za njih pitanje života ili smrti.

Ovlašteni, ali ne i nadoknađeni, Iclusig (ponatinib) posljednja je šansa za daljnji život pacijenata, što potvrđuju mišljenja liječnika koji liječe bolesnike s CML i OBL. Hitna potreba da se lijek učini dostupnim pacijentima potkrijepljena je zahtjevima koje bolnice šalju Ministarstvu zdravlja kao dio ovog postupka. Tijekom godine djelovanja Zakona, Ministarstvo je donijelo 10 pozitivnih rješenja o financiranju terapije lijekovima prema RDTL-u. Nije dovoljno zadovoljiti potrebe najslabijih.

Predugi postupci s rizikom da ugroze živote pacijenata

Nažalost, postupak RDTL ima slabosti. Pacijenti su bili izloženi dugim, ponekad i dvomjesečnim čekanjima na odluku ministarstva, što je opasno za život pacijenata s OBL-om.Postoji rizik od narušavanja kontinuiteta liječenja, jer RDTL zapisi trebaju potvrdu učinkovitosti nakon 3 mjeseca, a pristanak na liječenje također obuhvaća 3 mjeseca. Pacijenti s KML-om bit će prisiljeni zaustaviti terapiju čekajući rezultat i sljedeću odluku ministarstva zdravstva, što će imati utjecaja na učinkovitost liječenja i njegovu učinkovitost. Zbog nedostatka zasebnog proračuna za financiranje RDTL-a i ekonomskih prepreka, sve bolnice neće moći osigurati financiranje za liječenje, čak i ako već dobiju pozitivnu odluku od Ministarstva zdravstva.

Prof. Tomasz Sacha s Odjela i klinike za hematologiju pri Collegium Medicum Sveučilišta Jagiellonian u Krakovu tijekom 14. Foruma zdravstvenog tržišta.

- Primjer koliko je potreban je program lijekova za bolesnike s kroničnom mijeloičnom leukemijom. Tamo nedostaju dva važna lijeka. Prvi, ponatinib, lijek treće generacije, koristi se u bolesnika koji nisu otporni na liječenje prve i druge linije. Učinkovit je i omogućuje pacijentima ulazak u remisiju. Međutim, nije dostupan u programu lijekova, već u hitnom pristupu terapijskom programu, što je teret za klinike, a program zahtijeva procjenu liječenja nakon tri mjeseca i slanje druge prijave Ministarstvu zdravstva. Što treba liječiti pacijentu u to vrijeme? - postavila je pitanje prof. Sacha.

Čekanje na podršku u liječenju koje spašava živote bolesnika, nedostatak službenih odluka ili dugotrajnost postupaka mogu se nazvati standardom u Poljskoj. Strah, nemoć, gorčina i bijes - ove emocije najbolje opisuju donedavno bolesne. Srećom, oni koji proizvode drogu odlučili su pomoći. Iako bi država trebala svojim građanima pružiti priliku da nastave život, proizvođač lijeka Iclusig (ponatinib) je to učinio. Posljednje dvije godine nepovratnu pomoć poljskim pacijentima u potrebi pružao je proizvođač lijekova Angelini Pharma Polska, u sklopu Programa doniranja.

Zahvaljujući dobroj volji proizvođača, 74 bolesnika koji pate od kronične mijeloične leukemije i akutne limfoblastične leukemije liječeni su lijekom Iclusig (ponatinib). Od rujna 2016. do kolovoza 2018., tvrtka je besplatno donirala 388 paketa Iclusig (ponatinib) u vrijednosti od 9 milijuna PLN.

- U sklopu Programa doniranja koji je pokrenuo Angelini, pacijenti su liječeni u 22 klinička centra u Varšavi, Białystoku, Gdanjsku, Torunju, Szczecinu, Lublinu, Lodžu, Olsztynu, Gdanjsku, Zamosću, Krakovu, Katowicama, Poznanju i Wrocławu. U početku je pomoć bila planirana godinu dana, ali zahvaljujući našim naporima program za poljske pacijente produžen je na dvije godine. Nakon tog razdoblja gasi se - osiguravamo nastavak liječenja Iclusigom postojećim pacijentima, ali daljnje radnje ne uključuju uključivanje novootkrivenih pacijenata - rekla je Agnieszka Miąsek, direktorica politike cijena i naknade u Angelini Pharma Polska.

Sve u rukama Ministarstva zdravstva

S administrativnog gledišta, proizvođač je nastavio postupak naknade za Iclusig, a u ovoj je fazi na ministarstvu. U travnju 2018. Angelini Pharma Polska predala je zahtjev za nastavak obustavljenog postupka za povrat i utvrđivanje službene prodajne cijene lijeka Iclusig (ponatinib) koji se koristi u okviru programa lijekova: "Liječenje kronične mijeloične leukemije (ICD-10 C.92.1) ponatinibom" i "Liječenje akutne limfoblastne leukemije Philadelphia kromosoma (Ph +) s ponatinibom (ICD-10 C91.0)". Ovu je prijavu odobrilo Ministarstvo zdravstva. Nažalost, od tada se nije dogodilo ništa što bi moglo ubrzati postupak nadoknade i pomoći pacijentima. Unatoč tome što je imenovalo dva datuma za sastanke s proizvođačem lijekova, ministarstvo je obojicu otkazalo bez davanja novog datuma. Proizvođač je izvijestio Ministarstvo zdravstva da je spreman razgovarati kako bi se postupak povrata novca pozitivno riješio, ali država mora preuzeti odgovornost za život i zdravlje svojih građana.

Pacijenti s CML i OBL ne razumiju zašto najugroženijim osobama još uvijek nije zajamčeno potrebno liječenje u Poljskoj. Iclusig (ponatinib) odobren je u Europskoj uniji 2013. godine. Trenutno mu se nadoknađuju sredstva u svim zemljama EU, osim u Poljskoj, Mađarskoj i Sloveniji. Osobe kojima je potreban lijek također nisu u stanju prihvatiti još jednu točku - po čemu se razlikuju od pacijenata u Rumunjskoj, Mađarskoj, Bugarskoj, Francuskoj, Španjolskoj, Belgiji, Portugalu i mnogim drugim zemljama koje su svojim pacijentima pružile besplatno liječenje. Zemlje Europske unije nadoknađuju učinkovitu terapiju lijekovima, dok Poljska ostaje na repu Europe, unatoč činjenici da broj ljudi koji pate od raka krvi neprestano raste.

- Ono što pacijenti s rakom obično nemaju je vrijeme - prije nego što novi lijek bude pokriven naknadom u Poljskoj, neki pacijenti neće moći imati koristi od moderne terapije. Stoga je izuzetno važno osigurati brzu dostupnost novog lijeka u sustavu nadoknade za pacijente s rakom krvi. A zdravstvenom sustavu to bi trebao biti prioritet - rekao je Jacek Gugulski, predsjednik Nacionalne udruge za pomoć pacijentima s kroničnom mijeloičnom leukemijom.

Udruga PBS

Nacionalno udruženje za pomoć bolesnicima s kroničnom mijeloičnom leukemijom podržava ljude s PBS-om, njihove obitelji i rodbinu. Organizira edukacijske i informativne kampanje povezane s bolešću i suvremenim metodama liječenja leukemije. Sudjeluje u radu nacionalnih i međunarodnih organizacija usmjerenih na borbu protiv raka. Međutim, iznad svega se pokušava osigurati da pacijenti imaju potpun, jednak i slobodan pristup najboljim metodama i lijekovima koji će im pomoći da prevladaju bolest.