Dan rijetkih bolesti 2017. - NADAMO SE

28. veljače 2017. u Rijeci će se po sedmi put održati Dan rijetkih bolesti. Do sada je dijagnosticirano preko 7000 rijetkih bolesti koje pogađaju 2 milijuna Poljaka. Iako pacijenti već gotovo desetljeće traže pristup odgovarajućoj medicinskoj skrbi, njihova je situacija i dalje jedna od najtežih u Europi.

Dan rijetkih bolesti blagdan je koji se slavi u preko 100 zemalja svijeta. Ovogodišnje proslave održat će se pod sloganom "Donosimo nadu". Kako naglašava organizator događaja, Nacionalni forum za terapiju rijetkih bolesti, ovo je poseban trenutak u godini kada pacijenti zajedno govore o svom uzroku - i o tome se može puno razgovarati.

Do sada je identificirano 7000 rijetkih bolesti. Svako 25. dijete rodi se s ovim stanjem. Neke se bolesti pojavljuju tek u adolescenciji ili odrasloj dobi.

- Prvi problem s kojim se pacijenti suočavaju na putu je postavljanje odgovarajuće dijagnoze. U Poljskoj ne postoje specijalizirani centri u kojima bi stručnjaci imali iskustva u diferencijalnoj dijagnozi rijetkih bolesti. Rijetke bolesti često su multi-simptomatske bolesti, pa stoga pacijenti zahtijevaju sveobuhvatnu skrb stručnjaka koji su u stanju učinkovito kombinirati simptome i postaviti dijagnozu, naglašava Mirosław Zieliński.

Pacijenti traže stvaranje glavnog centra za rijetke bolesti u Poljskoj, čiji će zadatak biti imenovanje referentnih centara za određene bolesti u cijeloj zemlji. Trenutno Ministarstvo radi na načelima certificiranja drugih centara u skladu s geografskim i demografskim kriterijima. Zbog raznolikosti i zanemarive pojave nekih rijetkih bolesti, stručnjaci predlažu udruživanje snaga s referentnim centrima izvan naše zemlje. Tada bi pacijenti mogli dobiti potrebnu pomoć u drugoj europskoj zemlji koja je već razvila sustav postupanja s određenim entitetom bolesti. Učinkovita i pravilna dijagnoza otvara put liječenju i u mnogim slučajevima daje šansu zaustaviti razvoj bolesti i živjeti aktivan život.

Vrijedno znati

- Već 10 godina borimo se za rijetke bolesti. Ovaj jubilej, međutim, ima pomalo gorak okus.Pacijenti i dalje imaju problema s pristupom stručnjacima, godinama traže bolesti. Čak i ako dobiju dijagnozu, mnogi od njih nemaju šanse za liječenje ili je moraju potražiti izvan naše zemlje. Nedostaju nam registri i specijalizirani centri koji bi se mogli baviti sveobuhvatnom skrbi za pacijente s rijetkim bolestima. Nažalost, i dalje ostajemo leća koja pokazuje sve nedostatke poljskog zdravstvenog sustava, ponovno stavljajući Poljsku u rep Europe - kaže Mirosław Zieliński, predsjednik Nacionalnog foruma za terapiju rijetkih bolesti.

Registar rijetkih bolesti

Tema referentnih centara neraskidivo je povezana s postulatom stvaranja poljskog registra rijetkih bolesti koji bi bio u skladu s drugim registrima koji se vode u svijetu. Registar bi kreiralo Ministarstvo zdravstva, a podatke bi prikupljali referentni centri. Dokument koji se širi trebao bi biti baza znanja koju bi mogli koristiti stručnjaci, liječnici primarne zdravstvene zaštite, pacijenti, kao i tijela koja financiraju liječenje - npr. Nacionalni zdravstveni fond.

Liječenje

Lijekovi posvećeni rijetkim bolestima uglavnom su inovativne terapije, nazvane lijekovima bez roditelja. U Poljskoj pacijenti imaju pristup 18 nadoknađenih terapija. Trenutno je u Europskoj agenciji za lijekove registrirano i odobreno 212 lijekova bez roditelja.

- Napredni tehnološki postupak i deseci kliničkih ispitivanja koja prate proizvodnju lijekova bez roditelja znače da terapije mogu biti skupe. Međutim, moramo imati na umu da na lijekove bez roditelja ne bismo trebali gledati s istim kriterijima kao i na procjenu lijekova koji se koriste u slučaju uobičajenih bolesti. Iako su njihovi početni troškovi možda veliki, treba imati na umu da su posvećeni znatno manjoj populaciji. Često jedna rijetka bolest pogađa samo nekoliko ili desetak pacijenata u Poljskoj - naglašava Mirosław Zieliński.

Isplativost je i dalje prepreka u Poljskoj koja sprečava pristup terapiji za ljude koji se bore s, na primjer, Fabryjevom bolešću ili Duchenneovim sindromom. Udruge stoga svoja prava često traže na sudu, boreći se za jedini dostupan tretman. Unatoč presudama upravnih sudova, oni i dalje ostaju bez liječenja. Pozitivan signal za pacijente mogu biti nedavne radnje poduzete u vezi sa Zakonom o povratu troškova koji je upućen na javne konzultacije. Njegov amandman omogućuje farmaceutskim tvrtkama da iznesu opravdanje za cijenu lijeka. Tvrtke će morati pokazati koristi koje poljsko gospodarstvo može proizvesti iz pružanja specifičnog tretmana. Kao što naglašava Mirosław Zieliński, ovo je korak koji nas može približiti individualiziranom i povoljnom pristupu lijekovima bez roditelja, isključujući kriterij cijene, koji je do sada bio glavna prepreka u procesu povrata lijeka. Međutim, treba imati na umu da su mnoge tvrtke koje se bave proizvodnjom lijekova tvrtke s kapitalom i resursima smještene u drugim europskim zemljama.

Vrijedno znati

Nacionalni plan za rijetke bolesti

Tijekom prošlogodišnjeg obilježavanja Dana rijetkih bolesti imenovan je ministarski tim za rijetke bolesti, čiji je glavni zadatak bio dovršiti rad na Nacionalnom planu za rijetke bolesti - dokument koji bi Poljska trebala izraditi do kraja 2013. prema preporukama Europske komisije. uskoro će biti finalizirana i pružit će smjernice za reguliranje zdravstvenog i socijalnog sustava za rijetke bolesti.

- Iskreno se nadamo da će gorući problemi pacijenata pronaći svoje rješenje u Nacionalnom planu za rijetke bolesti u nastajanju. Međutim, svjesni smo da je ovo samo putokaz koji zahtijeva zasebnu strategiju provedbe, kaže Mirosław Zieliński.

Nada u razvoj

Sve je više tehnološki naprednih terapija registrirano i u Europi, također za rijetke bolesti. - U planu Europa 2020. Europska unija pridaje veliku važnost razvoju kliničkih ispitivanja. Ovu tendenciju najavljuje i Ministarstvo zdravstva, koje u sklopu velike izmjene i dopune Zakona o naknadi novca želi potaknuti poljsku farmaceutsku industriju na istraživanje potrage za novim terapijama za siročad. Govori se i o provođenju nekomercijalnih kliničkih ispitivanja u Poljskoj - dodaje Mirosław Zieliński.

Trenutno mnogi pacijenti traže pristup kliničkim ispitivanjima i eksperimentalnim terapijama izvan Poljske.

Dan rijetkih bolesti

Ovogodišnji Dan rijetkih bolesti bit će prilika za susret pacijenata i organizacija koji sudjeluju s predstavnicima Ministarstva zdravstva, koje je preuzelo pokroviteljstvo nad ovim događajem. Zajedno će razgovarati o najhitnijim potrebama i neposrednim planovima.

Ovogodišnji Dan rijetkih bolesti započela je kampanja na društvenim mrežama # NiesemyNadzieja, koja ima za cilj skrenuti pozornost na rijetke bolesti i probleme poljskih pacijenata. Igrači Legije Warszawe i Ruch Chorzówa bili su prvi koji su sudjelovali u tome, odigravši meč od 22 kola LOTTO Ekstraklasa, koji je bio posvećen jačanju svijesti o rijetkim bolestima i podršci pacijentima. Kampanja će trajati do kraja veljače i u njoj mogu sudjelovati svi.

Više informacija o djelovanju i rijetkim bolestima možete pronaći na web stranicama: