Naglazyme

Akcijski

Lijek koji utječe na probavni trakt i proizvode metabolizma. MPS VI je heterogeni i multi-sistemski poremećaj koji karakterizira nedostatak 4-sulfataze-N-acetilgalaktozamina, lizosomske hidrolaze koja katalizira hidrolizu terminalnih ostataka glikozaminoglikan sulfata dermatan sulfata. Smanjena ili nedostatna aktivnost enzima dovodi do nakupljanja dermatan sulfata u mnogim vrstama stanica i tkiva. Obrazloženje terapije je obnavljanje enzimske aktivnosti dovoljne da hidrolizira akumulirani supstrat i spriječi njegovo daljnje nakupljanje. Cmax je bio 2357 (± 1560) ng / ml, srednji T0,5 u fazi eliminacije bio je 22,8 (± 10,7) minuta u 24. tjednu. Galsulfaza je podvrgnuta hidrolizi peptida. Izlučivanje galsulfaze bubregom malo pridonosi uklanjanju lijeka iz tijela.

$config[ads_text1] not found

Doziranje

Nužno je započeti liječenje što je ranije moguće, prije pojave nepovratnih kliničkih simptoma bolesti. Liječenje treba biti pod nadzorom liječnika s iskustvom u liječenju bolesnika s MPS VI ili drugim nasljednim metaboličkim bolestima. Naglazyme se mora primjenjivati u odgovarajućem kliničkom okruženju s neposrednim pristupom opremi za održavanje života za liječenje hitnih slučajeva opasnih po život. Preporučena doza galsulfaze je 1 mg / kg tjelesne težine. daje se jednom tjedno u obliku intravenske infuzije tijekom 4 sata. Posebne skupine bolesnika. Starije osobe: Sigurnost i djelotvornost pripravka nisu utvrđene i ne postoje preporuke za alternativni raspored doziranja. Poremećaji bubrega i jetre: Sigurnost i djelotvornost pripravka nisu procijenjene i ne postoje preporuke za alternativni raspored doziranja za te bolesnike. Djeca i adolescenti: ne postoje posebna pravila koja bi se trebala uzeti u obzir prilikom primjene pripravka u ovoj skupini bolesnika. Način primjene: Početna brzina infuzije može se prilagoditi tako da se približno 1% ukupne otopine primijeni tijekom 1 sata, a preostali volumen (približno 97,5%) primijeni tijekom sljedeća 3 sata. U bolesnika osjetljivih na preopterećenje volumena tekućine i težine manje od 20 kg, razmislite o upotrebi infuzijskih vrećica od 100 ml. U tom slučaju treba smanjiti brzinu infuzije (ml / min) tako da ukupno trajanje infuzije ne bude manje od 4 sata.

Indikacije

Dugotrajna supstitucija enzima u bolesnika s potvrđenom dijagnozom mukopolisaharidoze tipa VI (MPS VI; nedostatak N-acetilgalaktozamin 4-sulfataze; Maroteaux-Lamy-ov sindrom). Glavni oslonac liječenja je liječenje mladih pacijenata mlađih od 5 godina s ozbiljnom bolešću, iako pacijenti mlađi od 5 godina nisu sudjelovali u središnjoj studiji faze 3. Dostupni su ograničeni podaci o bolesnicima mlađim od 1 godine.

Mjere predostrožnosti

Potreban je oprez u liječenju i liječenju bolesnika s restriktivnom bolešću pluća ili pažljivim praćenjem primjene antihistaminika i drugih sedativa. Treba razmotriti upotrebu pozitivnog tlaka u dišnim putovima tijekom spavanja i mogućnost traheostome u klinički prikladnim situacijama. Infuziju lijeka možda će trebati odgoditi u bolesnika s akutnom febrilnom bolešću ili s respiratornim problemima. Zbog mogućnosti reakcija povezanih s infuzijom (IAR), za koje se podrazumijeva da označavaju bilo kakve nuspojave koje se pojave tijekom infuzije ili prije kraja dana infuzije, preporučuje se pacijentima premedicirati antihistaminike u kombinaciji s antipireticima. ili bez njih, oko 30-60 min. prije početka infuzije pripravka kako bi se smanjio rizik od simptoma IAR. Za blage do umjerene simptome IAR, razmislite o liječenju antihistaminicima i paracetamolom i / ili smanjite brzinu infuzije na manje od polovine brzine odgovora. U slučaju pojedinačnih ozbiljnih simptoma IAR-a, infuziju treba zaustaviti dok simptomi ne nestanu i razmotriti liječenje antihistaminicima i paracetamolom. Infuzija se može ponovno započeti s 50% -25% brzine kojom je reagirala. Za ponavljajuće umjerene simptome IAR ili ponovno liječenje nakon pojedinačnih ozbiljnih simptoma IAR, razmislite o premedikaciji (antihistaminicima i paracetamolom i / ili kortikosteroidima) i smanjenju brzine infuzije na 50% -25% brzine kojom se dogodio prethodni odgovor. Moguće su ozbiljne alergijske reakcije preosjetljivosti, ako se pojave, preporučuje se davanje odmah prekinuti i započeti odgovarajuće liječenje. Moraju se poštivati primjenjiva pravila za postupanje u hitnim slučajevima. Pacijente koji su tijekom infuzije lijeka iskusili alergijsku reakciju, treba ponovno pokušati s posebnim oprezom; Tijekom primjene treba biti prisutno posebno obučeno medicinsko osoblje i raspoloživa oprema za oživljavanje (uključujući adrenalin). Akutna ili potencijalno opasna po život preosjetljivost koja se ne može kontrolirati kontraindikacija je za ponovno doziranje. Pripravak sadrži natrij - treba biti oprezan kod pacijenata na dijeti s ograničenim udjelom natrija. Kompresija kralježnične moždine, također u cervikalnoj regiji, s naknadnom mijelopatijom poznata je i ozbiljna komplikacija koju može uzrokovati MPS VI - bolesnike treba nadzirati zbog znakova i simptoma kompresije leđne moždine (bolovi u leđima, paraliza ispod točke pritiska, inkontinencija). urina i stolice) i, ako je potrebno, pružite odgovarajuću njegu.

$config[ads_text3] not found

Nepoželjna aktivnost

Vrlo često: faringitis, gastroenteritis, arefleksija, glavobolja, konjunktivitis, neprozirnost rožnice, bolovi u uhu, oštećenje sluha, hipertenzija, dispneja, začepljenost nosa, bolovi u trbuhu, pupčana kila, povraćanje, mučnina, edem lica, osip , košnica, svrbež, bol, bol u prsima, zimica, malaksalost, vrućica, bolovi u zglobovima. Često: konvulzije, hipotenzija, apneja, kašalj, zatajenje disanja, astma, bronhospazmi, eritem. Nepoznato: anafilaktička reakcija, šok, parestezije, bradikardija, tahikardija, cijanoza, bljedilo, edem grkljana, hipoksija, ubrzano disanje.

Trudnoća i dojenje

Lijek se ne smije koristiti tijekom trudnoće, osim ako to nije nužno potrebno. Dojenje treba prekinuti tijekom liječenja pripravkom. Reproduktivne studije na štakorima i kunićima koji su primali lijek u dozama do 3 mg / kg / dan nisu pokazale dokaze o oštećenju plodnosti ili štetnim učincima na fetus uzrokovanim lijekom.