Konferenciju "Prekretnice poljske hematologije" popratio je susret s prof. Wiesław Jędrzejczak, izvanredni poljski hematolog o kojem je 2. lipnja objavljena knjiga "Pozitivist do koštane srži". Na konferenciji se, između ostalih, raspravljalo pitanje učestalosti rijetkih hematoloških bolesti i mogućnosti liječenja poljskih hematoloških pacijenata.
Kakav je svakodnevni život u poljskoj hematologiji u 2017. godini?
Svakodnevni život poljskih pacijenata s bolestima krvi prije svega su dugi redovi i duge liječničke konzultacije. Nije iznenađujuće jer u Poljskoj nedostaje hematologa. Prema Vrhovnoj liječničkoj komori, trenutno imamo 463 hematologa koji se bave tom profesijom, što je jedna od najnižih stopa u Europskoj uniji. Bolničkih kreveta nema, zdravstvenih usluga je ograničeno, a pristup novim lijekovima ograničen. Štoviše, prognoza učestalosti raka za sljedeća desetljeća pokazuje trend rasta, posebno u dobnoj skupini starijoj od 65 godina. To se uglavnom odnosi na karcinome krvi, jer se učestalost karcinoma hematopoetskog i limfnog sustava povećava s godinama, a Poljaci žive dulje.
Većina bolesti kojima se bavi hematolog imaju status rijetke bolesti, što znači da njime pogađa ne više od 5 ljudi od 10 000. Stoga godišnje u Poljskoj manje od 1900 ljudi pati od rijetkih bolesti. Poznato nam je gotovo 8000 različitih rijetkih bolesti koje pogađaju 6 do 8 posto. Europljani. U Poljskoj imamo preko 2 milijuna ljudi pogođenih rijetkim bolestima, uključujući čak 75 posto. su djeca. I to samo u slučaju 4 posto. Rijetke bolesti možemo ponuditi pacijentima s ponudom lijekova. Poljska je zadnja zemlja u Europskoj uniji u pogledu pristupa nadoknađenim lijekovima bez roditelja. Od 200 terapija za siročad registriranih u EU, nadoknađujemo manje od 10 posto.
Incidencija najčešćih bolesti krvi
- akutna mijeloična leukemija: 2 / 100.000
- kronična mijeloična leukemija: 1,5 / 100 000
- akutna limfoblastična leukemija: 1 / 100.000
- kronična limfocitna leukemija: 3,5 / 100 000
- difuzni ne-Hodgkinovi limfomi: 3,5 / 100 000
- Hodgkinov limfom: 2,5 / 100 000
- multipli mijelom: 3,5 / 100 000
- hemofilija A: 0,5 / 100 000
- druge su bolesti još rjeđe, poput 1 / milijun ili 1/10 milijuna
U Poljskoj imamo problem s pristupom novoregistriranim lijekovima u Europskoj uniji za pacijente s rijetkim bolestima.Iako je Europska unija preporučila svim državama članicama da izrade i provedu Nacionalni plan za rijetke bolesti do kraja 2013. godine, a u Poljskoj je prvi nacrt takvog plana izrađen već 2012. godine, on nije odobren i unatoč sljedećim verzijama, još uvijek nemamo Nacionalni plan za rijetke bolesti. .
Prema izjavi državnog podtajnika u Ministarstvu zdravstva Mareka Tombarkiewicza od 23. lipnja 2017. postoji šansa da će za nekoliko mjeseci biti predstavljen Nacionalni plan za rijetke bolesti, koji će, između ostalih, uključivati i potreba za primjenom registra rijetkih bolesti, poboljšanjem dijagnostike i uvođenjem referentnih centara i mreža.
U hematologiji je najvažnija rana dijagnostika bolesti
Liječenje u takvim uvjetima zahtijeva napore mnogih stručnjaka. U hematologiji je najvažnije dijagnosticirati bolest što je prije moguće od strane obiteljskog liječnika, potvrđeno konzultacijama s hematologom.
Obiteljski liječnik trebao bi redovito naručivati osnovne preglede, t.j. trijada: krvna slika, analiza urina i ESR, što će omogućiti brzu identifikaciju karcinoma krvi - posebno nakon 50. godine
Morfologija krvi, analiza urina i ESR koje svaki pacijent provodi najmanje jednom godišnje omogućit će otkrivanje bilo kakvih abnormalnosti u ranoj fazi i pružiti šansu za odgovarajuću medicinsku intervenciju. Prošlog je tjedna predsjednik Republike Poljske Andrzej Duda potpisao zakon o hitnim terapijama kojim se uvode propisi koji olakšavaju pristup nestandardnoj terapiji u zdravstvenim i životnim situacijama. Sukladno novim propisima, ministar zdravstva moći će izdati pojedinačni pristanak za pokrivanje troškova lijeka s dokazanom učinkovitošću, koji se ne financira iz javnih sredstava, ako je to neophodno radi spašavanja života ili zdravlja pacijenta i opravdano medicinskim indikacijama. Ljudi koji pate od rijetkih bolesti, poput Fabryjeve bolesti, često se nađu u ovoj situaciji. Jedna od rijetkih bolesti krvi je noćna paroksizmalna hemoglobinurija (PNH), progresivna, po život opasna bolest koja pogađa ljude u dobi od 30 do 45 godina. U Poljskoj od toga pati oko 40-50 pacijenata. Prema međunarodnim preporukama, odabrani tretman u bolesnika s noćnom paroksizmalnom hemoglobinurijom je lijek koji je, dokazavši učinkovitost i sigurnost u randomiziranim kliničkim ispitivanjima, dobio pozitivnu preporuku Vijeća za transparentnost i predsjednika AOTMiT-a za liječenje noćne paroksizmalne hemoglobinurije (Preporuka br. 70/2016 od 10. Studenoga 2016.), ali mu se ne vraća.
Vrijedno znati
Najveća dostignuća poljske hematologije i njihov tvorac (fragment izlaganja prof. Jędrzejczaka)
- Edward Biernacki - 1898. godine uveo je reakciju koja se uobičajeno koristi do danas i svoje ime preuzeo prema imenu otkrivača - Biernackijev test, tj. Popularni OB test;
- Ludwik Hirszfeld - otkrio pravila nasljeđivanja krvnih grupa i predstavio njihova imena;
- Jan Raszek - proveo prva svjetska ispitivanja transplantacije koštane srži (prvo na zečevima, a zatim na djeci);
- Tadeusz Tempka - osnivač "krakovske škole hematologije" i Poljskog društva hematologa (danas također transfuzionista);
- Przemysław Czerski - prvi poljski eksperimentalni hematolog, uzgajao je koštanu srž u difuzijskim komorama ugrađenim u kuniće;
- Julian Aleksandrowicz - nasljednik Tadeusza Tempke i filozof medicine;
- Włodzimierz Ławkowicz, Izabela Krzemińska-Ławkowiczowa - osnivači varšavske hematološke škole;
- Edward Kowalski - otac poljske koagulacije;
- Zofia Kuratowska - osnovala je hematološku kliniku na Medicinskom sveučilištu u Varšavi, zajedno sa svojim suprugom - prof. Lewartowski - otkrio je da se eritropoetin (hormon odgovoran za proizvodnju crvenih krvnih stanica) stvara u bubrezima;
- Jerzy Hołowiecki - izveo je prvu transplantaciju u Poljskoj kod nepovezanog davatelja (transplantaciju je izvela Urszula Jaworska, kasnija osnivačica zaklade za pomoć oboljelima od leukemije); Jerzy Hołowiecki također je stvorio Poljsku skupinu osteohondrija (PALG), koja je poboljšala liječenje ovih bolesti u Poljskoj i dovela ih na svjetsku razinu.
U Poljskoj ne postoji niti jedan centar za liječenje hemofilije u kojem bi pacijent s hemofilijom na jednom mjestu dobivao savjete liječnika različitih specijalnosti. Pacijenti se već dugi niz godina bore za takvo mjesto. Prema Ministarstvu zdravstva, postoji šansa za cjelovitu skrb, jer su se troškovi liječenja hemofilije znatno povećali. To će omogućiti učinkovitiju terapiju. Ministarstvo zdravstva najavljuje nastavak Nacionalnog programa liječenja bolesnika s hemofilijom i srodnim hemoragijskim poremećajima, pod kojim, između ostalog, Uvela bi se individualizirana multidisciplinarna skrb, isporučivali bi se kućni lijekovi za teško bolesne pacijente i mijenjali postupci spašavanja. 27. lipnja održan je sastanak u Ministarstvu zdravstva, na kojem se raspravljalo o pitanjima vezanim za nastavak Nacionalnog programa liječenja hemofilije. Čekamo rezultate razgovora. Treba naglasiti da bolesnici s krvnim bolestima žive dulje i održavaju kvalitetu života uglavnom zahvaljujući pristupu modernom liječenju.
Pacijenti sami mogu utjecati na kvalitetu života, na primjer cijepljenjem protiv gripe.
Osobama s hematološkim bolestima cijepljenje protiv gripe preporučuje prof. Leokadia Brydak: - Nacionalni centar za gripu, Odjel za istraživanje gripe u NIPH-NIH, u suradnji s kliničarima, proveo je studije u visoko rizičnim skupinama, gdje je procijenjen humoralni odgovor na cijepljenje protiv gripe, uzimajući u obzir visoki rizik, posebno za ovu skupinu ljudi su zaraženi virusom gripe, npr. kod djece s hemofilijom, akutnom limfoblastičnom leukemijom, rakom dojke, karcinomom štitnjače, ne-Hodgkinovim limfomom, Wegenerovom granulomatozom itd. Gore navedena istraživanja pokazala su da je redovito cijepljenje protiv gripe jedna od rijetkih stvari, to se može učiniti kako bi se pojedinci zaštitili od potencijalnog rizika od ozbiljnih komplikacija od gripe.
Značajne promjene u dijagnozi i liječenju hematoloških bolesti i nade pacijenata
1. Najnoviji nacrt izmjena i dopuna popisa nadoknađenih lijekova, koji treba stupiti na snagu 1. srpnja 2017., predviđa dodavanje u postojeći program lijekova nove djelatne tvari, bosutiniba, u okviru programa lijekova "Liječenje kronične mijeloične leukemije (ICD-10 C 92.1)".
2. Centar za dječje zdravlje Gornjeg Šleskog u Katovicama mijenja postupak anestezije djece tijekom biopsije koštane srži. Svima će biti ponuđena opća anestezija. Promjene su napravljene nakon medijskih izvještaja nekoliko bolnica u kojima je navodno djeca patila tijekom ovih operacija.
3. U tri centra u SAD-u u ožujku ove godine. Započela su klinička ispitivanja poljskog pripravka za akutnu mijeloičnu leukemiju s dozvolom talijanske tvrtke. U liječenju akutne mijeloične leukemije neprestano se traže novi lijekovi, jer je učinkovitost liječenja nažalost niska. Petogodišnje preživljavanje postiže se u 24 posto. pacijenti, ali uglavnom starije osobe pate od leukemije. Dvostruko učinkovitija terapija postiže se u bolesnika mlađih od 50 godina.
4. Ministarstvo zdravstva trenutno provodi upravni postupak za nadoknadu lijeka piksantrona u okviru programa lijekova za liječenje ne-Hodgkinovih limfoma. Prema riječima nacionalnog savjetnika u području hematologije, prof. Wiesław Jędrzejczak, broj pacijenata koji potencijalno ispunjavaju uvjete za program lijekova s piksantronom je otprilike 50-100 pacijenata.
5. Prema podacima Ministarstva zdravstva, sljedeći prodorni hematološki lijekovi (pixantrone, ibrutinib, nivolumab, breduximab) trebaju biti uključeni u najave za rujan i studeni na popisu nadoknađenih lijekova.
6. Nadamo se da je u razdoblju od 2010. do 2017. godine u Europskoj uniji registrirana 21 nova tehnologija lijekova u području liječenja raka krvi u 35 novih indikacija za registraciju. Neka poljski pacijenti postanu korisnici svih ovih otkrića.
-tourettea-u-dzieci-i-dorosych---objawy.jpg)
