Srijeda, 17. srpnja 2013. -To je znanstveni napredak koji zahtijeva 15 godina istraživanja, ali već daje prve rezultate. U Italiji se šestero djece s rijetkim i neizlječivim bolestima već tri godine liječi genskom terapijom i već pokazuju veliki napredak.
Virus AIDS-a može se koristiti za liječenje dvije ozbiljne naslijeđene bolesti. Talijanski znanstvenik 1996. otkrio je da je to moguće i nakon višegodišnjih istraživanja i milijunskih ulaganja tvrtke Telethon, originalna terapija vraća šest djece u život.
Uspjesi dvaju ispitivanja, objavljenih u časopisu Science i koje provodi San Raffaele Telethon Institut za gensku terapiju (TIGET) u Italiji, pokazuju da je ovo liječenje za sada učinkovito protiv dvije ozbiljne genetske bolesti: metahromatske leukodistrofije i Wiskott sindroma Aldrich.
Djeca liječena ovom tehnikom u tom institutu su: Mohammad, iz Libanona (fotografija, lijevo), Giovanni i Jacob, iz SAD-a, Kamal, iz Egipta, Samuel, iz Italije (foto) i Canalp, iz Turske.
Troje njih oboljelo je od metahromne leukodistrofije i tri Wiskott-Aldrich-ov sindrom, a svi se šest oporavili zahvaljujući genskoj terapiji: mogu živjeti normalnim životom i ići u školu.
Iako su to dvije različite bolesti, liječenje je isto: matične stanice se ekstrahiraju iz koštane srži pacijenata, čime se u laboratoriju manipulira dodavanjem modificiranog virusa HIV-a (jedva zadržava 2-4% izvornog genoma) ispraviti genetsku manu koja im uzrokuje bolesti, te se ponovno ubrizgavaju u organizam bolesnika.
Na taj način se postiže da se dječja koštana srž tada potpuno zamijeni novim stanicama i one se počnu oporavljati.
"Tri godine nakon početka kliničkog ispitivanja, rezultati dobiveni kod prvih šest pacijenata vrlo su ohrabrujući: terapija nije samo sigurna, već je i učinkovita i sposobna je promijeniti kliničku povijest ovih ozbiljnih bolesti", rekao je Luigi Naldini, direktor TIGETA.
Njegove kolege vjeruju da otkriće otvara put novim terapijama za liječenje drugih bolesti u budućnosti.
Izvor:
Oznake:
Drugačiji Lijekovi Cut-And-Dijete
Virus AIDS-a može se koristiti za liječenje dvije ozbiljne naslijeđene bolesti. Talijanski znanstvenik 1996. otkrio je da je to moguće i nakon višegodišnjih istraživanja i milijunskih ulaganja tvrtke Telethon, originalna terapija vraća šest djece u život.
Uspjesi dvaju ispitivanja, objavljenih u časopisu Science i koje provodi San Raffaele Telethon Institut za gensku terapiju (TIGET) u Italiji, pokazuju da je ovo liječenje za sada učinkovito protiv dvije ozbiljne genetske bolesti: metahromatske leukodistrofije i Wiskott sindroma Aldrich.
Djeca liječena ovom tehnikom u tom institutu su: Mohammad, iz Libanona (fotografija, lijevo), Giovanni i Jacob, iz SAD-a, Kamal, iz Egipta, Samuel, iz Italije (foto) i Canalp, iz Turske.
Troje njih oboljelo je od metahromne leukodistrofije i tri Wiskott-Aldrich-ov sindrom, a svi se šest oporavili zahvaljujući genskoj terapiji: mogu živjeti normalnim životom i ići u školu.
Iako su to dvije različite bolesti, liječenje je isto: matične stanice se ekstrahiraju iz koštane srži pacijenata, čime se u laboratoriju manipulira dodavanjem modificiranog virusa HIV-a (jedva zadržava 2-4% izvornog genoma) ispraviti genetsku manu koja im uzrokuje bolesti, te se ponovno ubrizgavaju u organizam bolesnika.
Na taj način se postiže da se dječja koštana srž tada potpuno zamijeni novim stanicama i one se počnu oporavljati.
"Tri godine nakon početka kliničkog ispitivanja, rezultati dobiveni kod prvih šest pacijenata vrlo su ohrabrujući: terapija nije samo sigurna, već je i učinkovita i sposobna je promijeniti kliničku povijest ovih ozbiljnih bolesti", rekao je Luigi Naldini, direktor TIGETA.
Njegove kolege vjeruju da otkriće otvara put novim terapijama za liječenje drugih bolesti u budućnosti.
Izvor:
.jpg)
